Tafamidis Geneesmiddel 04 June 2026 Uitgebreide indicatie Tafamidis monotherapy for treatment of hereditary Transthyretin amyloid cardiomyopathy in adults. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tafamidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Generiek middel G Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Tafamidis monotherapy for treatment of hereditary Transthyretin amyloid cardiomyopathy in adults. Huidig specialité Vyndaqel 61 (Pfizer) Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Toedieningsvorm Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Generiek middel ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2025 Verwachte registratie September 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing generiek Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen