Tafamidis

Cardiovascular diseases

Indication extension

Other medication for cardiovascular diseases

Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM).

Vyndaqel

Pfizer

Protein chaperone

Oral

Capsule, soft

Extramural (GVS)

Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt.

Centralised (EMA)

Normal trajectory

New therapeutical formulation

January 2019

February 2020

Yes

Registered

De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. EMA registratie verkregen in februari 2020. Het Zorginstituut concludeerde dat tafamidis 61 mg vrije zuur een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen (NYHA klasse I of klasse II) en adviseerde de minister voor Medische Zorg tafamidis 61 mg pas op te nemen in het pakket na prijsonderhandelingen.

Geen

Possible added value

De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden Linker Ventrikel functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.

1 times a day

61 mg

NCT01994889

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank

Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

€ 120,388.00

Z-index; Fabrikant

De kosten (exclusief BTW) per capsule van 20mg betreffen €329,83 (taxe 5/2021). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €120.000 voor de geregistreerde indicatie. De 20mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61mg tablet geïntroduceerd worden welke een overeenkomstige lijstprijs heeft als de 20mg.

€ 120,388,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

No

There is currently no futher information available.