Tezacaftor / ivacaftor

Active substance
Tezacaftor / ivacaftor
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Cystic fibrosis
Extended indication
Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T.

1. Product

Proprietary name
Symkevi
Manufacturer
Vertex
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Centre of expertise
UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Additional comments
In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
December 2019
Expected Registration
November 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.
Duration of treatment
lifetime
Frequency of administration
2 times a day

4. Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Additional comments
Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124).

5. Expected cost per patient per year

Cost
185,000
References
Fabrikant

6. Potential total cost per year

Total cost

6,475,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No
References
Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
References
Fabrikant

9. Other information

There is currently no futher information available.