Tezacaftor / ivacaftor

Active substance Tezacaftor / ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T.

Product

Proprietary name Symkevi
Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Additional comments In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date December 2019
Expected Registration November 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.
Duration of treatment lifetime
Frequency of administration 2 times a day

Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Additional comments Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124).

Expected cost per patient per year

Cost 185,000
References Fabrikant

Potential total cost per year

Total cost

6,475,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
References Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.