Tezacaftor / ivacaftor

Active substance
Tezacaftor / ivacaftor
Domain
Lung diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Cystic fibrosis
Extended indication
Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.

1. Product

Proprietary name
Symkevi
Manufacturer
Vertex
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
In patienten met F508del mutatie.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
September 2017
Expected Registration
November 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Positieve CHMP-opinie juli 2018. Geregistreerd in november 2018. Het Zorginstituut adviseert de minister om Symkevi op basis van gelijke waarde met Orkambi op te nemen op bijlage 1B van het GVS. Voor de inzet van Symkevi homozygote F508 mutaties welke overlappend zijn met de indicatie voor Orkambi zijn er ten tijde van de onderhandeling over Orkambi afspraken gemaakt. Hiervoor loopt een financieel arrangement tot en met 31 december 2020. Voor de inzet van Symkevi bij heterozygote patiënten worden aanvullende financiële afspraken gemaakt na een advies van het Zorginstituut.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen vergelijkbare behandelopties.
Therapeutic value
No judgement
Duration of treatment
Not found
Dosage per administration
100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor

4. Expected patient volume per year

Patient volume

140

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlands Cystic Fibrosis Stichting
Additional comments
Symkevi is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt.

5. Expected cost per patient per year

Cost
185,000
References
Fabrikant
Additional comments
Voor de inzet van Symkevi homozygote F508 mutaties welke overlappend zijn met de indicatie voor Orkambi zijn er ten tijde van de onderhandeling over Orkambi afspraken gemaakt. Hiervoor loopt dus een financieel arrangement tot en met 31 december 2020. Voor de inzet van Symkevi bij heterozygote patiënten worden aanvullende financiële afspraken gemaakt na het advies van het Zorginstituut.

6. Potential total cost per year

Total cost

25,900,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019).
References
Fabrikant

9. Other information

There is currently no futher information available.