Tocilizumab

Extended indication	Extension of indication to include treatment of new indication for slowing the rate of decline in pulmonary function in adult patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD) for RoActemra.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	5,250,000.00
Registration phase	No registration expected

Product

Active substance	Tocilizumab
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Extension of indication to include treatment of new indication for slowing the rate of decline in pulmonary function in adult patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD) for RoActemra.
Proprietary name	RoActemra
Manufacturer	Roche
Mechanism of action	Interleukin inhibitor
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Expertise centra voor systemische sclerose.
Additional remarks	Monoklonaal antilichaam dat de werking van interleukine 6 blokkeert.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	July 2018
Orphan drug	No
Registration phase	No registration expected
Additional remarks	Registratieaanvraag teruggetrokken september 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Er is momenteel geen effectieve behandeling
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Fase II studie heeft de eindpunten niet heeft gehaald maar is wel gepubliceerd (Khanna et al. Lancet. 2016 Jun 25;387(10038):2630-2640). Er was een fase III studie gaande. Waarschijnlijk vanwege de unmet need. Een meer recente studie in ARD (Khanna et al. Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220) - een open-label extension studie van het Lancet artikel - is positief maar er was kritiek op de statistiek. Fase III studie is gestart in augustus 2017. In het derde kwartaal van 2018 heeft Roche de ontwikkeling stopgezet. De primaire eindpunten werden niet gehaald en er was een verhoogde kans op infecties.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	162 mg
References	NCT02453256

Expected patient volume per year

Patient volume	200 - 400 Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks	Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

Patient volume

200 - 400

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks

Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost	15,000.00 - 20,000.00
References	Medicijnkosten.nl
Additional remarks	€ 155 per 80 mg flacon

Potential total cost per year

Total cost	5,250,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	Yes
Indications off label use	Off-label indicaties zoals geduid door ZN

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.