Tominersen Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Huntington's disease Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tominersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Huntington's disease Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is momenteel geen genezende behandeling, alleen de symptomen kunnen worden bestreden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het is nog de vraag of dit geneesmiddel geregistreerd zal worden. In de klinische studies ging de behandelgroep sneller achteruit dan de placebogroep. Het probleem was met name dat de groep met een frequentere dosis meer klachten kreeg. Hierdoor is de studie in 2021 stopgezet. Onderzoek wordt nu weer doorgezet met een lagere dosering. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening Bronnen NCT03842969; NCT03761849 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.700 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NHG (1); Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 1.700 patiënten met Huntington's disease. Per jaar worden er ongeveer 60 patiënten nieuw gediagnosticeerd (1). Indien dit geneesmiddel op de markt komt zal het mogelijk eerst in een subgroep met een lagere ziektelast ingezet worden. Dit zal initieel de te behandelen groep beperken, maar tegelijkertijd aan alle incidente gevallen gegeven worden, mits een lage ziektelast. Dit hoeft op den duur niet te betekenen dat het te behandelen aantal patiënten per jaar lager zal zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen