Trientine

Stofnaam

Trientine

Domein

Stofwisseling en Endocrinologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stofwisselingsziekten

Uitgebreide indicatie
Cufence is indicated for the treatment of Wilson’s disease in patients intolerant to D-penicillamine therapy, in adults, adolescents and children aged 5 years or older.

1. Product

Merknaam

Cufence

Fabrikant

Univar

Werkingsmechanisme

Cheleermiddel

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Capsule

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Aanvullende opmerkingen
Trientine (triethylenetetramine) is een cheleermiddel dat koper wegvangt.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Maart 2018

Verwachte registratie

Juli 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Positieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Momenteel geen registratie bij de EMA maar is al wel eerste keus therapie volgens de internationale richtlijn. Positieve CHMP-opinie mei 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Trientine, penicillamine, zinksulfaat

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Momenteel al de eerste keus volgens de internationale richtlijnen. Trientine is effectief en kent minder bijwerkingen dan de andere behandelopties. De huidige standaard behandeling met penicillamine is toxisch en wordt in 30 % van de gevallen niet verdragen. Het huidige alternatief is zinksulfaat en is weliswaar effectief, maar vooral in de onderhoudsfase en niet zo zeer in de eerste inductie/chelatie fase. Volgens de EMA is trientine momenteel alleen geregistreerd in het VK en wordt het vanuit daar geëxporteerd naar andere landen. De introductie van trientine op de Nederlandse markt heeft daarom meerwaarde. Problemen zijn vooral de kosten en de frequentie van innname, met daarmee lagere compliance. Een optimale behandeling van de ziekte van Wilson geeft een betere kwaliteit van leven en voorkomt een levertransplantatie.

Behandelduur

doorlopend

Toedieningsfrequentie

4 maal per dag

Dosering per toediening

250 mg

Bronnen
Drugs.com; EASL Clinical Practice Guidelines: Wilson’s disease, journal of hepatologie 2012
Aanvullende opmerkingen
De aanbevolen initiele dosis Syprine is 500-750 mg per day voor pediatrische patiënten en 750-1250 mg per dag voor volwassenen. De dosis per dag wordt verdeeld over 2-4 innames per dag.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

170 - 340

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Stapelbroek et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2003;147:603-5; Coffey et al, Brain. 2013 May;136(Pt 5):1476-87.
Aanvullende opmerkingen
Wereldwijd wordt de prevalentie geschat op 1-2:100.000. Voor Nederland zou dit betekenen dat er 170-340 patiënten zijn. De werkgroep schat de patiëntenpopulatie op ongeveer 250 patiënten. De diagnose van de ziekte van Wilson kan echter worden gemist en daardoor is de huidige schatting mogelijk aan de lage kant. Recent onderzoek in het Verenigd Koninkrijk suggereert dat de werkelijke incidentie met een factor 4 hoger is. Hierbij komt ook de groei van de allochtone populatie met meer kans op consanguiniteit waardoor de incidentie waarschijnlijk de komende jaren zal groeien. Penicillamine is het medicament van de eerste keus. Gelet op de toxiciteit kan het marktaandeel mogelijk 40% bedragen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

90.000

Bronnen
New York Times, 23-02-2018; Daily mail, 31-07-2016
Aanvullende opmerkingen
In de VS kost Syprine rond de $400.000 per patiënt per jaar (er is een generiek beschikbaar met vergelijkbare prijs). In 2010 was dit nog $13.000. In het VK heeft Univar de prijs verhoogd over een periode van twee jaar met 600% tot £78.000 per patiënt per jaar in 2016. Dit komt overeen met ongeveer €90.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

22.950.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.