Trofinetide Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of Rett syndrome in adults and paediatric patients 2 years of age and older. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 160,401,250.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Trofinetide Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of Rett syndrome in adults and paediatric patients 2 years of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Daybue Fabrikant Acadia Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Toediening gaat oraal of via een gastronomie tube, afhankelijk van de toedieningsweg zal het bekostigingskader moeten worden bepaald. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is geen behandeling die het syndroom van Rett kan genezen. De behandeling is erop gericht de symptomen van de ziekte zo veel mogelijk te onderdrukken of om het kind er zo goed mogelijk mee te leren om gaan. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In 2019 is fase 2 studie gepubliceerd (1). Hierbij bleek het geneesmiddel veilig en leek het effectief op de functionele uitkomstmaten. In 2022 zijn op AAN de uitkomsten gepresenteerd van de fase 3 studie (2). Ten aanzien van klinische kenmerken en communicatieve vaardigheden gaf 12 weken behandeling met trofinetide een significante verbetering ten opzichte van placebo bij patiënten met RTT. Veiligheidsprofiel acceptabel (milde klachten van misselijkheid en braken). Aangezien er geen behandeling is en dit om kinderen gaat zal zelfs een behandeling met slechts geringe therapeutische waarde aan de meeste kinderen worden voorgeschreven. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Dien DAYBUE tweemaal daags oraal toe, 's ochtends en 's avonds, afhankelijk van het gewicht van de patiënt. Patiënten met een gewicht van 9kg tot minder dan 12kg, 5.000mg (25ml). Patiënten met een gewicht van 12kg tot minder dan 20kg, 6.000mg (30ml). Patiënten met een gewicht van 20kg tot minder dan 35kg, 8.000mg (40ml). Patiënten met een gewicht van 35kg tot minder dan50 kg, 10.000mg (50ml). Patiënten met een gewicht van meer dan50 kg, 12.000mg (60ml) (3). Bronnen NCT04181723; Neurology. 2019 Apr 16;92(16):e1912-e1925(1); Neul JF, Percy AK, Benke TA, et al. Efficacy and Safety of Trofinetide for the treatment of Rett Syndrome: Results from the Phase 3 LAVENDER Study. (2); FDA prescribing information (3). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 250 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging (NRSV) Aanvullende opmerkingen Het Rett syndroom heeft een incidentie van 1 op de 10.000 tot 23.000 geboren meisjes, het is extreem zeldzaam bij jongens. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 377,415.00 - 905,795.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten (200mg/ml) is $10,008 (ongeveer €9.300) voor 450ml. De prijs in de Verenigde Staten is vaak hoger dan in Nederland. De dosering is afhankelijk van het lichaamsgewicht. De toediening voor een patiënt tussen de 9 en 12kg bedraagt tweemaal daags 5.000mg (25ml), dit is €377.415 per patiënt per jaar (€9.300/450∗25∗2∗365,24). De toediening voor een patiënt van meer dan 50kg bedraagt tweemaal daags 12.000mg (60ml), dit is €905.795 per patiënt per jaar (€9.300/450∗60∗2∗365,24). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 160,401,250.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Brain injuries; Fragile X syndrome Bronnen Adis insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen