Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270)

Extended indication	Treatment of haemophilia A
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	67,500,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270)
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Hemostasis promoting medication
Extended indication	Treatment of haemophilia A
Manufacturer	BioMarin
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks	Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	2019
Expected Registration	2020
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	PRIME, ATMP

Therapeutic value

Current treatment options	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn).
Duration of treatment	one-off
Dosage per administration	4E13 vg/kg of 6E13 vg/kg
References	NCT03392974, NCT03370913

Expected patient volume per year

Patient volume	70 - 110 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	expert opinie
Additional remarks	Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige/matig ernstige hemofilie A in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus aantal is lager dan genoemde 725, inschatting: zo'n 10% - 15% zal in aanmerking komen.

Patient volume

70 - 110

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

expert opinie

Additional remarks

Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige/matig ernstige hemofilie A in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus aantal is lager dan genoemde 725, inschatting: zo'n 10% - 15% zal in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost	500,000.00 - 1,000,000.00
References	expert opinie
Additional remarks	Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 mln. euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 mln. euro. Inschatting: 0,5 mln. - 1 mln. euro.

Potential total cost per year

Total cost	67,500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

67,500,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.