Expand all sections

Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270)

Extended indication Treatment of haemophilia A
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270)
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Treatment of haemophilia A
Manufacturer BioMarin
Mechanism of action Gene therapy
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date 2019
Expected Registration 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks PRIME, ATMP

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn).
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 4E13 vg/kg of 6E13 vg/kg
References NCT03392974, NCT03370913

Expected patient volume per year

Patient volume

70 - 110

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References expert opinie
Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige/matig ernstige hemofilie A in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus aantal is lager dan genoemde 725, inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

References expert opinie
Additional remarks Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2-3 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8-2,7 miljoen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.