Extended indication Familial Partial Lipodystrophy
Therapeutic value No judgement
Total cost 6,750,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Volanesorsen
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Familial Partial Lipodystrophy
Proprietary name Waylivra
Manufacturer Ionis
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Metreleptin
Therapeutic value No judgement
Substantiation In de lopende BROADEN studie is een statistisch significante verlaging van 88% in triglycerideniveaus na 3 maanden in vergelijking met 22% vermindering placebo (primair eindpunt, p <0,001) gevonden. Ook werd een statistisch significante afname van 51,9% in levervet (placebogroep toename van 1,5% (p = 0,004) aangetoond. De meest voorkomende bijwerking is trombopenie.
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 300mg
References NCT02527343 https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1897921/0/en/Akcea-and-Ionis-Report-Top-line-Results-from-the-BROADEN-Study-with-WAYLIVRA-volanesorsen-in-Patients-with-Familial-Partial-Lipodystrophy.html

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References EMA, Chiquette et al., Diabetes Metab Syndr Obes. 2017; 10: 375–383. doi: 10.2147/DMSO.S130810
Additional comments Op basis van eerdere inschattingen bij Metreleptin is de verwachting dat er ongeveer per academisch centrum 5-10 patiënten met partiële lipodystrofie bekend zijn. Dit zou neerkomen op 40-80 patiënten in Nederland. Het patiëntvolume zal mogelijk anders kunnen zijn door de uiteindelijke richtlijn.

Expected cost per patient per year

Cost 75,000.00 - 150,000.00
References Meerkosten; er is momenteel geen behandeling beschikbaar. Kosten zijn waarschijnlijk hoog als er wordt gekeken naar de kosten van andere antisense therapieën (bijvoorbeeld nusinersen). Gezien de ‘rare-disease’ indicatie: geschatte range €75.000-€150.000 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

6,750,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Hypertriglyceridaemia
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.