Zilganersen Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Zilganersen monotherapy for treatment of Alexander disease in children, adolescents, adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Zilganersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Zilganersen monotherapy for treatment of Alexander disease in children, adolescents, adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn op dit moment nog geen resultaten bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04849741 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 6 - 7 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Messing et al. J Neurosci. 2012. Aanvullende opmerkingen Met een prevalentie van 1 op de 2,7 miljoen zijn er zes à zeven mensen in Nederland die de ziekte van Alexander hebben. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen