Advies Zorginstituut: nusinersen bij SMA-patiënten ouder dan 9,5 jaar kandidaat voorwaardelijke toelating tot basispakket

Het Zorginstituut adviseert minister Bruins voor Medische Zorg om nusinersen onder bepaalde condities voorwaardelijk tot het basispakket toe te laten voor patiënten met SMA die 9,5 jaar en ouder zijn. Tijdens een voorwaardelijke toelating (VT) kan zorg die nog niet bewezen effectief is, toch vergoed worden uit het basispakket. De voorwaarde is dat gedurende die tijdelijke periode gegevens verzameld worden over onder meer de effectiviteit van de zorg. Vorig jaar oordeelde het Zorginstituut al dat nusinersen (Spinraza®) een effectief middel is voor kinderen met SMA die jonger zijn dan 9,5 jaar.

Volgende stap: besluit minister

De minister voor Medische Zorg kan besluiten om zorg die nog niet bewezen effectief is tijdelijk te vergoeden uit de Zorgverzekeringswet. Daarbij geldt dat onderzoekers in de periode van tijdelijke toelating gegevens moeten verzamelen over de effectiviteit en kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens adviseert het Zorginstituut uiteindelijk of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.

Het Zorginstituut beschouwt nusinersen bij patiënten die 9,5 jaar en ouder zijn als een goede kandidaat voor voorwaardelijke toelating, omdat het gaat om een geneesmiddel voor een ernstige spierziekte (Spinale Musculaire Atrofie; SMA) en er aanwijzingen zijn dat de behandeling ook bij deze groep kan resulteren in stabilisatie of vermindering van de achteruitgang van ziekte.

Als minister Bruins het advies van het Zorginstituut overneemt, zullen de betrokken partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject in een convenant vast leggen. Deze partijen zijn: de patiëntenvereniging (Spierziekten Nederland), SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht en Biogen (de fabrikant van nusinersen).

Spinale Musculaire Atrofie (SMA)

SMA is een ernstige, progressieve spierziekte die onder andere leidt tot sterk verminderde mobiliteit, verkromming van de ruggengraat, verlies van de arm- en handfuncties en verlamming van de ademhalingsspieren. Het is een relatief weinig voorkomende aandoening: voor de groep ‘9,5 jaar en ouder’ gaat het om maximaal 170 SMA-patiënten. Er bestaat op dit moment geen andere behandeling die (aantoonbaar) invloed heeft op de ziekteprogressie bij deze groep patiënten.