Afamelanotide

Uitgebreide indicatie	Extension of indication for the prevention of phototoxicity in adolescent patients (12 to under 18 years of age) with erythropoietic protoporphyria (EPP).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	139.860,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Afamelanotide
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Extension of indication for the prevention of phototoxicity in adolescent patients (12 to under 18 years of age) with erythropoietic protoporphyria (EPP).
Merknaam	Scenesse
Fabrikant	Clinuvel
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Implantaat
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Februari 2023
Verwachte registratie	Februari 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Op dit moment is er nog geen behandeling.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is wellicht nog meer meerwaarde bij kinderen dan bij volwassen. Er is zeker effectiviteit. Er ontstaan pijnlijke blaren bij blootstelling van de huid aan zonlicht. Dit zorgt ervoor dat kinderen snel in een sociaalisolement belanden.
Behandelduur	doorlopend
Dosis per toediening	16mg
Bronnen	NCT01605136 en NCT00979745 Debby Wensink, Margreet A.E.M. Wagenmakers & Janneke G. Langendonk (2021) Afamelanotide for prevention of phototoxicity in erythropoietic protoporphyria, Expert Review of Clinical Pharmacology, 14:2, 151-160, DOI: 10.1080/17512433.2021.1879638
Aanvullende opmerkingen	Toediening om de 60 dagen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Lecha, M., Puy, H. & Deybach, JC. Erythropoietic protoporphyria. Orphanet J Rare Dis 4, 19 (2009). https://doi.org/10.1186/1750-1172-4-19
Aanvullende opmerkingen	Vanuit de literatuur wordt er gerekend met een prevalentie van 1 op de 75.000 tot 1 op de 200.000. Dit komt neer op 85 tot 226 patiënten in Nederland. De meeste patiënten met EPP worden al behandeld vanuit het porfyrie expertise centrum in het ErasmusMC. Schatting is dat er maximaal 10 patiënten bijkomen in de komende 3 jaar (bron expertisecentrum)

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Lecha, M., Puy, H. & Deybach, JC. Erythropoietic protoporphyria. Orphanet J Rare Dis 4, 19 (2009). https://doi.org/10.1186/1750-1172-4-19

Aanvullende opmerkingen

Vanuit de literatuur wordt er gerekend met een prevalentie van 1 op de 75.000 tot 1 op de 200.000. Dit komt neer op 85 tot 226 patiënten in Nederland. De meeste patiënten met EPP worden al behandeld vanuit het porfyrie expertise centrum in het ErasmusMC. Schatting is dat er maximaal 10 patiënten bijkomen in de komende 3 jaar (bron expertisecentrum)

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	13.986,00
Bronnen	medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	Gemiddelde prijs per 1 injectieflacon Scenesse, implantaat 16mg €15.370,04 inclusief btw.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	139.860,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

139.860,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.