Alicaforsen

Active substance Alicaforsen
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Bowel diseases
Extended indication Pouchitis

Product

Proprietary name Oligo-TCS
Manufacturer Atlantic
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Rectal
Therapeutical formulation Enema
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Alicaforsen is een ‘antisense oligonucleotide’, een zeer kort DNA-fragment. Het is ontwikkeld om te hechten aan het genetische materiaal van de cel die verantwoordelijk is voor het produceren van het eiwit genaamd ICAM- 1, waardoor de productie ervan wordt geblokkeerd. ICAM-1 bevindt zich op het oppervlak van leukocyten en aan de binnenkant van bloedvaten en is betrokken bij het ontstekingsproces dat wordt gezien bij pouchitis. Door de productie van ICAM-1 te blokkeren, wordt verwacht dat alicaforsen de ontsteking vermindert en de symptomen van de aandoening verlicht.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Expected Registration 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Antibiotica, mesalazines, budesonides, immunomodulatoren, anti-TNF, mogelijk probiotica, etc.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Meerwaarde voor pouchitis patiënten, waar nu geen locale medicatie voor is.
Duration of treatment Not found
Additional comments Wordt nu getest in multi-center fase 3 studie voor pouchitis. De resultaten van deze studie moeten worden afgewacht voordat er iets over te zeggen is.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References EMA, expert opinie
Additional comments EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De inschatting is dat er 50 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen.

Expected cost per patient per year

Cost 30,000.00
Additional comments Inschatting: waarschijnlijk hoge kosten

Potential total cost per year

Total cost

1,500,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.