Alicaforsen

Active substance
Alicaforsen
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Bowel diseases
Extended indication
Pouchitis

1. Product

Proprietary name
Oligo-TCS
Manufacturer
Atlantic
Mechanism of action
Antisense oligonucleotide
Route of administration
Rectal
Therapeutical formulation
Enema
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Alicaforsen is een ‘antisense oligonucleotide’, een zeer kort DNA-fragment. Het is ontwikkeld om te hechten aan het genetische materiaal van de cel die verantwoordelijk is voor het produceren van het eiwit genaamd ICAM- 1, waardoor de productie ervan wordt geblokkeerd. ICAM-1 bevindt zich op het oppervlak van leukocyten en aan de binnenkant van bloedvaten en is betrokken bij het ontstekingsproces dat wordt gezien bij pouchitis. Door de productie van ICAM-1 te blokkeren, wordt verwacht dat alicaforsen de ontsteking vermindert en de symptomen van de aandoening verlicht.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Current treatment options
Antibiotica, mesalazines, budesonides, immunomodulatoren, anti-TNF, mogelijk probiotica, etc.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Meerwaarde voor pouchitis patiënten, waar nu geen locale medicatie voor is.
Duration of treatment
Not found
Additional comments
Wordt nu getest in multi-center fase 3 studie voor pouchitis. De resultaten van deze studie moeten worden afgewacht voordat er iets over te zeggen is.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
EMA, expert opinie
Additional comments
EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De inschatting is dat er 50 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen.

5. Expected cost per patient per year

Cost
30,000
Additional comments
Inschatting: waarschijnlijk hoge kosten

6. Potential total cost per year

Total cost

1,500,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.