Expand all sections

Alirocumab

Praluent

Extended indication Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with he
Therapeutic value Possible added value
Total cost 733,395.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Alirocumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Lipid-lowering medications
Extended indication Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) as an adjunct to diet, alone or in combination with other LDL -C lowering therapies.
Proprietary name Praluent
Manufacturer Sanofi
Portfolio holder Sanofi
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks PCSK9 remmer

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date March 2023
Expected Registration January 2024
Orphan drug No
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutic value

Current treatment options Evolocumab is geregistreerd voor kinderen met HeFH vanaf 10 jaar.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Alirocumab heeft therapeutische meerwaarde voor kinderen met HeFH die met maximale orale lipidenverlagende medicatie zijn behandeld. Dat alirocumab in twee doseringen beschikbaar is kan voordelig zijn.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 75 mg or 150 mg (bodyweight <50 kg/≥50 kg)
References Bruckert E, Caprio S, Wiegman A, Charng MJ, Zárate-Morales CA, Baccara-Dinet MT, Manvelian G, Ourliac A, Scemama M, Daniels SR. Efficacy and Safety of Alirocumab in Children and Adolescents With Homozygous Familial Hypercholesterolemia: Phase 3, Multinational Open-Label Study. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2022 Dec;42(12):1447-1457. doi: 10.1161/ATVBAHA.122.317793. Epub 2022 Nov 3. PMID: 36325897; PMCID: PMC9750107. NCT03510715

Expected patient volume per year

Patient volume

50 - 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Mach F, Baigent C, Catapano AL, Koskinas KC, Casula M, Badimon L, Chapman MJ, De Backer GG, Delgado V, Ference BA, et al.; ESC Scientific Document Group. 2019 esc/eas guidelines for the management of dyslipidaemias: Lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41:111–188. doi: 10.1093/eurheartj/ehz455
Additional remarks De prevalentie ligt tussen de 1 op 160.000 tot 1 op 320.000. Het gaat om een klein aantal patiënten die niet effectief behandeld kunnen worden met orale middelen. Aangezien ook evolocumab al beschikbaar is vanaf 10 jaar zal het uiteindelijke patiëntvolume waarschijnlijk dichter bij de 50 patiënten liggen.

Expected cost per patient per year

Cost < 5,867.16
References medicijnkosten.nl
Additional remarks Voor alirocumab is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2027. Gemiddelde prijs per 1 wegwerpspuit Praluent, 1ml injectievloeistof 150 mg/ml €225,66 inclusief btw. Als uitgegaan wordt van een patiënt van boven de 75 kg elke twee weken leidt dit tot een bedrag van € 5.867 per jaar per patiënt.

Potential total cost per year

Total cost

733,395.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.