Alirocumab

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) as an adjunct to diet, alone or in combination with other LDL -C lowering therapies.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	733.395,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Alirocumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) as an adjunct to diet, alone or in combination with other LDL -C lowering therapies.
Merknaam	Praluent
Fabrikant	Sanofi
Portfoliohouder	Sanofi
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	PCSK9 remmer

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Maart 2023
Verwachte registratie	Januari 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Evolocumab is geregistreerd voor kinderen met HeFH vanaf 10 jaar.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Alirocumab heeft therapeutische meerwaarde voor kinderen met HeFH die met maximale orale lipidenverlagende medicatie zijn behandeld. Dat alirocumab in twee doseringen beschikbaar is kan voordelig zijn.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	75 mg or 150 mg (bodyweight <50 kg/≥50 kg)
Bronnen	Bruckert E, Caprio S, Wiegman A, Charng MJ, Zárate-Morales CA, Baccara-Dinet MT, Manvelian G, Ourliac A, Scemama M, Daniels SR. Efficacy and Safety of Alirocumab in Children and Adolescents With Homozygous Familial Hypercholesterolemia: Phase 3, Multinational Open-Label Study. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2022 Dec;42(12):1447-1457. doi: 10.1161/ATVBAHA.122.317793. Epub 2022 Nov 3. PMID: 36325897; PMCID: PMC9750107. NCT03510715

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	50 - 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Mach F, Baigent C, Catapano AL, Koskinas KC, Casula M, Badimon L, Chapman MJ, De Backer GG, Delgado V, Ference BA, et al.; ESC Scientific Document Group. 2019 esc/eas guidelines for the management of dyslipidaemias: Lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41:111–188. doi: 10.1093/eurheartj/ehz455
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie ligt tussen de 1 op 160.000 tot 1 op 320.000. Het gaat om een klein aantal patiënten die niet effectief behandeld kunnen worden met orale middelen. Aangezien ook evolocumab al beschikbaar is vanaf 10 jaar zal het uiteindelijke patiëntvolume waarschijnlijk dichter bij de 50 patiënten liggen.

Patiëntvolume

50 - 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Mach F, Baigent C, Catapano AL, Koskinas KC, Casula M, Badimon L, Chapman MJ, De Backer GG, Delgado V, Ference BA, et al.; ESC Scientific Document Group. 2019 esc/eas guidelines for the management of dyslipidaemias: Lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41:111–188. doi: 10.1093/eurheartj/ehz455

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie ligt tussen de 1 op 160.000 tot 1 op 320.000. Het gaat om een klein aantal patiënten die niet effectief behandeld kunnen worden met orale middelen. Aangezien ook evolocumab al beschikbaar is vanaf 10 jaar zal het uiteindelijke patiëntvolume waarschijnlijk dichter bij de 50 patiënten liggen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 5.867,16
Bronnen	medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	Voor alirocumab is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2027. Gemiddelde prijs per 1 wegwerpspuit Praluent, 1ml injectievloeistof 150 mg/ml €225,66 inclusief btw. Als uitgegaan wordt van een patiënt van boven de 75 kg elke twee weken leidt dit tot een bedrag van € 5.867 per jaar per patiënt.

Kosten

< 5.867,16

Bronnen

medicijnkosten.nl

Aanvullende opmerkingen

Voor alirocumab is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2027. Gemiddelde prijs per 1 wegwerpspuit Praluent, 1ml injectievloeistof 150 mg/ml €225,66 inclusief btw. Als uitgegaan wordt van een patiënt van boven de 75 kg elke twee weken leidt dit tot een bedrag van € 5.867 per jaar per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	733.395,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

733.395,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.