Vouw alle secties open

Apitegromab

Uitgebreide indicatie Add on for patients ≥2 years old, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atr
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Apitegromab
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie SMA
Uitgebreide indicatie Add on for patients ≥2 years old, who were previously diagnosed with later-onset spinal muscular atrophy (SMA) (i.e., Type 2 and Type 3 SMA) and are receiving an approved survival motor neuron (SMN) upregulator therapy (i.e., either nusinersen or risdiplam).
Fabrikant Scholar Rock
Portfoliohouder Scholar Rock
Toedieningsweg Intraveneus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2024
Verwachte registratie December 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Nuninersen, risdiplam, onasemnogene abeparvovec
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 2 studie (Topaz) liet potentieel winst zien van apitegromab op spierkracht bij SMA 2 en 3 patiënten en gaf een 'proof of concept' van myostatine inhibitie als target in SMA. De fase 3 studie (Sapphire) loopt nog, afronding juni 2024.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 10mg/kg
Bronnen NCT05156320; Barrett D, Bilic S, Chyung Y, Cote SM, Iarrobino R, Kacena K, Kalra A, Long K, Nomikos G, Place A, Still JG, Vrishabhendra L. A Randomized Phase 1 Safety, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Study of the Novel Myostatin Inhibitor Apitegromab (SRK-015): A Potential Treatment for Spinal Muscular Atrophy. Adv Ther. 2021 Jun;38(6):3203-3222. doi: 10.1007/s12325-021-01757-z. Epub 2021 May 8. PMID: 33963971; PMCID: PMC8189951.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 435

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Pakketadvies risdiplam. 2022(1); Pakketadvies nusinersen. 2018(2);
Aanvullende opmerkingen Op dit moment zijn er ruim 410 patiënten in beeld bij het Nederlandse SMA Expertisecentrum. Het SMA expertisecentrum verwacht zelf dat de totale Nederlandse SMA populatie ongeveer 510 patiënten bedraagt. De mogelijk 100 patiënten die niet bij het expertisecentrum in beeld zijn, kunnen patiënten zijn die nog niet door hun huisarts doorverwezen zijn of die nog geen behandelwens hebben. De incidentie van alle typen SMA bedraagt gemiddeld ongeveer 8 per 100.000 levend geborenen (ongeveer 1 per 12.000). In Nederland worden per jaar naar schatting 15 tot 20 kinderen met SMA geboren (incidentie 1 per 6.000 tot1 per 10.000), waarvan ongeveer de helft SMA type 1 heeft, deze patiënten leven echter kort (minder dan 2 jaar). De meeste bestaande SMA-gevallen betreffen type 2 SMA (1). In het dossier van de aanvrager wordt een schatting gepresenteerd van de huidige patiënten aantallen in Nederland (opgesteld door een klinische expert): in totaal 441 SMA patiënten, van wie 16 met type 1 (allemaal kinderen); 250 met type 2 (waaronder 90 kinderen) en 185 met type 3 (waaronder 55 kinderen). Type 4 komt niet of nauwelijks voor (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.