Avalglucosidase alfa

Avalglucosidase alfa

Stofwisseling en Endocrinologie

Nieuw middel (specialité)

Stofwisselingsziekten

For long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with Pompe disease.

Nexviadyme

Sanofi

Enzymvervangende therapie

Intraveneus

Poeder voor injectie/infusieoplossing

Intramuraal (MSZ)

Erasmus MC, Rotterdam

Avalglucosidase alfa is een tweede generatie acid alpha-glucosidase (GAA) enzym dat ontwikkeld is met het doel om beter te worden opgenomen in spiercellen.

Centraal (EMA)

Nee

September 2020

Juni 2022

Ja

Geregistreerd

Positieve CHMP-opinie juli 2021. De fabrikant heeft een verzoek tot herbeoordeling ingediend aangezien de CHMP het actieve bestanddeel niet als nieuw beschouwd. In November 2021 leidde dit tot hetzelfde oordeel van de EMA. Na de herbeoordeling van EMA is het geneesmiddel in de sluis geplaatst. Aangezien het verwacht macrokostenbeslag van het geneesmiddel voor deze behandelingen meer dan €40 miljoen per jaar bedraagt, zullen deze en alle toekomstige indicaties van avalglucosidase alfa niet zonder meer deel zullen uitmaken van het basispakket.

Alglucosidase alfa (Myozyme)

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

De eerste resultaten uit de fase 3 studie (NCT0278274), waarbij vergeleken wordt met alglucosidase alfa (Myozyme) zijn recent gepresenteerd. Er werd non inferioriteit aangetoond in respiratoire functie en mobiliteit ten opzichte van Myozyme. Patiënten in de avalglucosidase alfa groep waren in staat om 30 meter verder te lopen in 6 minuten dan de patiënten in de Myozyme groep. Vergelijkbare resultaten werden gevonden in spierkracht. De veiligheid van beide geneesmiddelen werd gelijk bevonden. In de toekomst zal mogelijk ook cipaglucosidase alfa / miglustat geregistreerd worden voor dezelfde indicatie.

doorlopend

1 maal per 2 weken

20mg/kg lichaamsgewicht

Pena LDM. et al, Neuromuscul. Disord. 2019 Mar 01;29(3)167-186; NCT0278274

130

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

GIPdatabank

In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting van experts is gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Om die reden potentieel patiëntvolume geschat op 130 patiënten.

> 467.000,00

GIPdatabank

In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Er loopt een financieel arrangement tot en met 31 december 2023.

60.710.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

Dit enzym werkt alleen bij de ziekte van Pompe en zal niet voor andere indicaties gebruikt gaan worden.

Er is op dit moment geen overige informatie.