Axicabtagene ciloleucel

Uitgebreide indicatie	Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	5.559.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en niet vergoed

Product

Werkzame stof	Axicabtagene ciloleucel
Domein	Hematologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Non-hodgkin lymfoom indolent
Uitgebreide indicatie	Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL) after three or more lines of systemic therapy.
Merknaam	Yescarta
Fabrikant	Gilead
Portfoliohouder	Gilead
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Augustus 2021
Verwachte registratie	Juni 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en niet vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie verkregen in april 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	De huidige standaardbehandeling voor patiënten met FL met een recidief na eerstelijns behandeling bestaat uit een aantal immunochemotherapie opties, radiotherapie of radio-labeled antilichaam, rituximab monotherapie of in combinatie met lenalidomide, en idelalisib (in rituximab refractaire patiënten). In de derde of latere lijns behandeling kunnen dezelfde opties gebruikt worden voor zover deze nog niet gebruikt zijn, of kan er gekozen worden voor een op PECC (etoposide, chlorambucil, lomustine, prednisolon) of DHAP (dexamethason, cisplatin, cytarabine) gebaseerd chemotherapie schema. De behandelkeuze hangt af van de eerder gegeven behandelingen en de responsduur.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de 75 patiënten die 3 of meer eerdere behandellijnen had ontvangen was de ORR (objectieve responspercentage) 91% en het CR (complete respons)-percentage 77%. De mediane tijd tot respons was 1 maand (spreiding: 0,8 tot 3,1 maanden), de mediane DOR (duur van respons) was 38,6 maanden en het percentage responders die deze respons behielden was 62% in maand 24. Negenentwintig van de 75 FL-patiënten met 3 of meer eerdere therapielijnen bereikten aanvankelijk een PR (partial response), waarvan er 19 later CR bereikten.
Behandelduur	eenmalig
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	Eenmalige infusie (one-off)
Bronnen	SmPC: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/yescarta-epar-product-information_nl.pdf

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Dinnessen et al., Leukemia 2021(1); El-Galaly et al., Br J Haem 2015(2); Casulo et al., J Clin Oncol 2015 (3); Sortais et al., Ann Hematol 2020 (4); Freeman et al., Blood 2019 (5); Yoon et al., J Cancer 2021 (6); Lupiae FL registry (7);
Aanvullende opmerkingen	Er zijn 250 patiënten per jaar met folliculair lymfoom die een tweedelijns behandeling starten. Een deel van de FL patiënten met POD24 (n=48) die na een derdelijns-behandeling zijn uitbehandeld zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Er wordt verwacht dat er in de derde lijn 25 patiënten zullen zijn waarvan er 17 in aanmerking komen voor een CAR T-celtherapie.

Patiëntvolume

17

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Dinnessen et al., Leukemia 2021(1); El-Galaly et al., Br J Haem 2015(2); Casulo et al., J Clin Oncol 2015 (3); Sortais et al., Ann Hematol 2020 (4); Freeman et al., Blood 2019 (5); Yoon et al., J Cancer 2021 (6); Lupiae FL registry (7);

Aanvullende opmerkingen

Er zijn 250 patiënten per jaar met folliculair lymfoom die een tweedelijns behandeling starten. Een deel van de FL patiënten met POD24 (n=48) die na een derdelijns-behandeling zijn uitbehandeld zal mogelijk gebruik maken van Axicabtagene ciloleucel. Er wordt verwacht dat er in de derde lijn 25 patiënten zullen zijn waarvan er 17 in aanmerking komen voor een CAR T-celtherapie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	327.000,00
Bronnen	Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019.
Aanvullende opmerkingen	De kosten van een eenmalige infusie van axi-cel zijn voor deze indicatie nog niet vastgesteld. De kosten kunnen mogelijk vergelijkbaar zijn met de indicatie waar reeds een uitspraak over gedaan is door middel van een pakketadvies.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	5.559.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

5.559.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Addisinsight
Aanvullende opmerkingen	Geen verdere indicatie-uitbreidingen verwacht voor axicabtagene ciloleucel

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.