Vouw alle secties open

Axicabtagene ciloleucel

Yescarta

Uitgebreide indicatie Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair d
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 73.500.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Axicabtagene ciloleucel
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Lymfeklierkanker
Uitgebreide indicatie Yescarta is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) en primair mediastinaal grootcellig B-cellymfoom (PMBCL), na twee of meer lijnen systemische therapie.
Merknaam Yescarta
Fabrikant Gilead
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum September 2017
Verwachte registratie Augustus 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Geregistreerd bij de FDA in oktober 2017. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Aanvullende opmerkingen Eenmalige infusie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 245

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Yescarta zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met Kymriah.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 300.000,00
Bronnen Persbericht Gilead VS
Aanvullende opmerkingen Lijstprijs in EU nog niet bekend. Lijstprijs in de VS is $373.000. Schatting op basis van US prijs: 300.000 pppj. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicatie DLBCL om te komen tot een financieel arrangement.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

73.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.