Bempedoic acid

Uitgebreide indicatie	Treatment of patients with elevated low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) who need additional LDL-C lowering despite the use of currently accessible therapies.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	700.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Bempedoic acid
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment of patients with elevated low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) who need additional LDL-C lowering despite the use of currently accessible therapies.
Fabrikant	Esperion
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Filmomhulde tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Esperion is een samenwerking gestart met Daiichi Sankyo voor het in de handel brengen van bempedoic acid. First-in-class, small-molecule compound met een dubbel werkingsmechanisme. Het remt ATP citrate (pro-S)-lyase en stimuleert AMP-activated protein kinase (AMPK). Dit resulteert in remming van de vetzuur- en cholesterolsynthese en vetzuuroxidatie.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2019
Verwachte registratie	April 2020
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Scrip: "CLEAR Tranquility; met primary endpoint" Esperion geeft op hun website aan dat registratie verwacht wordt in Q1 2020. Daiichi Sankyo geeft aan dat indiening bij de EMA waarschijnlijk H2 2019 zal plaatsvinden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	statines, ezetimibe en PCSK9 remmers
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Dit middel geeft ten opzichte van evolocumab en alirocumab duidelijk minder LDLC verlaging (in CLEAR Tranquility study 23.5%) vs pcsk9 remmers (50-60%). De verwachting is wel dat kosten lager zullen zijn dan PCSK9 remmers is (small molecule in tablet vs monoklonaal antilichaam sc). Zowel bempedoic acid als PCSK9 remmers kunnen gebruikt worden als add-on bij statines of patiënten met statine intolerantie. Gezien kosten zou het mogelijk zijn om bij hoog risico patiënten, die ondanks max tolereerbare statines (of intolerantie) in combinatie met ezetimibe die streefwaarden niet halen en waarvan verwachting is dat zij dit wel halen met 25% extra daling LDLC, eerst bempedoic acid te gebruiken en dan pas PCSK9 remmers.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	180 mg

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1.000 - 3.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016.
Aanvullende opmerkingen	2 miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers (GIP-databank). Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000 tot 20.400 potentiële patiënten. In 2017 er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde t.o.v. PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel.

Patiëntvolume

1.000 - 3.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

GIP-databank 2017, GVS rapport evolovumab 2016.

Aanvullende opmerkingen

2 miljoen gebruikers van Cholesterolsyntheseremmers (GIP-databank). Het GVS rapport van evolocumab uit 2016 laat zien dat er rekening werd gehouden met 14.000 tot 20.400 potentiële patiënten. In 2017 er nog ongeveer 7.500 gebruikers van evolocumab en alirocumab, dit loopt inmiddels op naar 10.000 gebruikers. Gezien het moet concurreren met PCSK9 remmers, de verwachte waarde t.o.v. PCSK9 remmers en de ervaring met PCSK9 remmers in de praktijk is de verwachting dat mogelijk een paar duizend van deze patiënten in aanmerking zal komen voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	100,00 - 600,00
Bronnen	expert opinie
Aanvullende opmerkingen	De prijs per patiënt per jaar van de PCSK9 antilichamen liggen rond de €6.000 (niet rekening gehouden met het financieel arrangement). Het betreft hier een small molecule dat oraal beschikbaar is (tablet) . De verwachting is dat de kosten veel lager zullen zijn dan de PCSK9 antilichamen. Inschatting: €100 - €600 per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	700.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

700.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.