Botaretigene sparoparvovec

Extended indication	Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Botaretigene sparoparvovec
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Eye disorders
Extended indication	Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Manufacturer	Janssen
Portfolio holder	Janssen
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Subretinal
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Primary completion date: 03-2024

Therapeutic value

Current treatment options	Voretigeen neparvovec en in de toekomst ook Laruparetigene zosaparvovec.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. Verwacht wordt dat in 2024 de laatste data beschikbaar komt.
Duration of treatment	one-off
References	NCT04671433, NCT04794101

Expected patient volume per year

Patient volume	350 - 585 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)
Additional remarks	Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Patient volume

350 - 585

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)

Additional remarks

Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Expected cost per patient per year

References	G-standaard
Additional remarks	Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden. Op dit moment kan er nog geen prijsindicatie worden afgegeven door de fabrikant.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.