U bevindt zich hier:
Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Nog geen inschatting mogelijk
Klinische studies
Botaretigene sparoparvovec
Neurologische aandoeningen
Nieuw middel (specialité)
Oogaandoeningen
Janssen
Gentherapie
Subretinaal
Intramuraal (MSZ)
Centraal (EMA)
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Ja
2024
2025
Primary completion date: 03-2024
Voretigeen neparvovec en in de toekomst ook Laruparetigene zosaparvovec.
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. Verwacht wordt dat in 2024 de laatste data beschikbaar komt.
eenmalig
NCT04671433, NCT04794101
350 - 585
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)
Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .
G-standaard
Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden. Op dit moment kan er nog geen prijsindicatie worden afgegeven door de fabrikant.
Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.
Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.
Nee
Adis Insight
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen