Burosumab

Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 3.100.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
ATMP Onbekend

Product

Werkzame stof Burosumab
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adults with X-linked hypophosphataemia (XLH), and modification of the currently approved indication in children and adolescents, by removing the qualification ‘with growing skeletons’, in order to include treatment in all children with radiographic evidence of bone disease.
Merknaam Crysvita
Fabrikant Kyowa
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum November 2019
Verwachte registratie Oktober 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Fosfaatsuppletie en vitamine D.
Onderbouwing Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen.
Toedieningsfrequentie 1 maal per maand
Dosis per toediening 1.0 mg/kg
Bronnen NCT02537431

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Orphanet
Aanvullende opmerkingen Dit gaat alleen om XLH: een speciale vorm van erfelijke rachitis (X-gebonden). Orphanet geeft hiervoor een prevalentie van 1-9 op 1.000.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 150 patiënten in Nederland zijn. De verwachting is dat maximaal 10 patienten in aanmerking zullen komen voor burosumab.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 310.000,00
Bronnen Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Aanvullende opmerkingen Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.100.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.