Burosumab

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adults with X-linked hypophosphataemia (XLH), and modification of the currently approved indication in children and adolescents, by removing the qualification ‘with growing skeletons’, in order to include treatment in all children with radiographic evidence of bone disease.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	3.100.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Burosumab
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adults with X-linked hypophosphataemia (XLH), and modification of the currently approved indication in children and adolescents, by removing the qualification ‘with growing skeletons’, in order to include treatment in all children with radiographic evidence of bone disease.
Merknaam	Crysvita
Fabrikant	Kyowa
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	November 2019
Verwachte registratie	Oktober 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Fosfaatsuppletie en vitamine D.
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is een meerwaarde aangetoond bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en vitamine D. Studies bij volwassenen tonen een significante toename van de fosfaat spiegel, herstel van fracturen en pseudofracturen en een wisselend effect op pijn en loopvermogen.
Toedieningsfrequentie	1 maal per maand
Dosis per toediening	1.0 mg/kg
Bronnen	NCT02537431

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orphanet
Aanvullende opmerkingen	Dit gaat alleen om XLH: een speciale vorm van erfelijke rachitis (X-gebonden). Orphanet geeft hiervoor een prevalentie van 1-9 op 1.000.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 150 patiënten in Nederland zijn. De verwachting is dat maximaal 10 patienten in aanmerking zullen komen voor burosumab.

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orphanet

Aanvullende opmerkingen

Dit gaat alleen om XLH: een speciale vorm van erfelijke rachitis (X-gebonden). Orphanet geeft hiervoor een prevalentie van 1-9 op 1.000.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 150 patiënten in Nederland zijn. De verwachting is dat maximaal 10 patienten in aanmerking zullen komen voor burosumab.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	310.000,00
Bronnen	Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Aanvullende opmerkingen	Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 70 kg heeft 70 mg Crysvita per toediening nodig. Dat is in totaal €25.136,84. Voor een behandeling van een jaar (12 toedieningen) is dit in totaal €310.642,08.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.100.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.