Burosumab

Uitgebreide indicatie	Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Burosumab
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.
Merknaam	Crysvita
Fabrikant	Kyowa
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering vanstijfheid. Risico's: kosten.

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum	Januari 2017
Verwachte registratie	Februari 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018, nog niet vergoed (april 2018).

Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol.

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol.

Patiëntvolume	< 850 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Orphanet: prevalence of approximately 1/ 20,000. Dit betekent 850 per 17miljoen inwoners.

Patiëntvolume

< 850

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Orphanet: prevalence of approximately 1/ 20,000. Dit betekent 850 per 17miljoen inwoners.

Aanvullende opmerkingen	Waarschijnlijk hoge kosten

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.