Burosumab

Uitgebreide indicatie	Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	41.139.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Burosumab
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) met radiografisch bewijs van botziekte bij kinderen in de leeftijd van 1 jaar en ouder en adolescenten met een groeiend skelet.
Merknaam	Crysvita
Fabrikant	Kyowa
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof. Verwachte meerwaarde met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol. Studies worden nu afgerond. Er lijkt sprake te zijn van een significante toename fysieke functies en vermindering van stijfheid.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Januari 2017
Verwachte registratie	Februari 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve opinie CHMP december 2017. Geregistreerd in februari 2018. Add-on status toegekend in juli 2018.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Met name bij kinderen, ten opzichte van fosfaatsuppletie en calcitriol.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	0,8 mg/kg
Bronnen	EPAR
Aanvullende opmerkingen	The recommended dose at the start of treatment is 0.4 mg per kg of body weight, and then 0.8 mg/kg every two weeks to continue treatment. The dose is adjusted according to the patient’s phosphate levels in the blood. The maximum dose is 90 mg every two weeks.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 126 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7.
Aanvullende opmerkingen	De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1/ 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3/100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer 7 nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Hoeveel hiervan daadwerkelijk voor in aanmerking komen is niet bekend.

Patiëntvolume

< 126

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orphanet; Beck-Nielsen et al. Eur J Endocrinol. 2009 Mar;160(3):491-7.

Aanvullende opmerkingen

De totale prevalentie volgens Orphanet bedraagt ongeveer 1/ 20.000. Dit betekent 850 per 17 miljoen inwoners. De incidentie van erfelijke rachitis berekend in een studie in Denemarken is 4,3/100.000 nieuwgeborenen, wat voor Nederland uitkomt op ongeveer 7 nieuwe patiënten per jaar. Er vanuit gaande dat patiënten bij een leeftijd van 18 jaar zijn uitgegroeid zou dit voor deze groep een prevalentie van 126 betekenen. Hoeveel hiervan daadwerkelijk voor in aanmerking komen is niet bekend.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	93.000,00 - 560.000,00
Bronnen	Prestatie- en tariefbeschikking Add-ongeneesmiddelen, juli 2018
Aanvullende opmerkingen	Een flacon 10mg/ml flacon 1ml kost €3.591,28, en een flacon 30mg/ml flacon 1ml kost €10.772,78. Een patiënt van 10 kg heeft 8 mg Crysvita per toediening nodig en dus 1 flacon van 10 mg/ml per toediening. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €93.373,28. Een patiënt van 70 kg heeft 56 mg Crysvita per toediening nodig en dus 2 flacons per toediening. Dat is in totaal €21.545,56. Voor een behandeling van een jaar (26 toedieningen) is dit in totaal €560.184,56.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	41.139.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

41.139.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.