Caplacizumab Stofnaam CaplacizumabDomein Cardiovasculaire aandoeningenHoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatieUitgebreide indicatie Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy 1. Product Fabrikant AblynxToedieningsweg SubcutaanToedieningsvorm InjectieBekostigingskader Extramuraal (GVS)Aanvullende opmerkingen Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters. 2. Registratie Registratieroute Centraal (EMA)Type traject Normaal trajectBijzonderheid Nieuw geneesmiddelDatum indiening Maart 2017Verwachte registratie Augustus 2018Weesgeneesmiddel JaFase registratie Registratieaanvraag in behandeling 3. Therapeutische waarde en behandelschema Huidige behandelopties Plasmaferese en immuunsuppressieTherapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.Behandelduur Gemiddeld 40 dag/dagenToedieningsfrequentie 1 maal per dagDosering per toediening 10 mgBronnen Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522 4. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). 5. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 85.000Bronnen detijd.beAanvullende opmerkingen Detijd.be: 'Ablynx mikt op een prijs van $175.000 per behandeling in de VS en €85.000 in Europa.' Het zal gebruikt worden in aanvulling op huidige behandeling. 6. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.762.500 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. 7. Off-label gebruik Off-label gebruik Nee 8. Indicatieuitbreiding(en) Indicatieuitbreiding(en) Nee 9. Overige informatie Er is op dit moment geen overige informatie. Scroll naar boven