Caplacizumab

Stofnaam
Caplacizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy

1. Product

Fabrikant
Ablynx
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Maart 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Plasmaferese en immuunsuppressie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.
Behandelduur
Gemiddeld 40 dag/dagen
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
10 mg
Bronnen
Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

15 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
€ 85.000
Bronnen
detijd.be
Aanvullende opmerkingen
Detijd.be: 'Ablynx mikt op een prijs van $175.000 per behandeling in de VS en €85.000 in Europa.' Het zal gebruikt worden in aanvulling op huidige behandeling.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

€ 2.762.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.