Caplacizumab

Uitgebreide indicatie	Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	2.762.500,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Caplacizumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy
Fabrikant	Ablynx
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum	Maart 2017
Verwachte registratie	Augustus 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Plasmaferese en immuunsuppressie
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.
Behandelduur	Gemiddeld 40 dag/dagen
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	10 mg
Bronnen	Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	15 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar).

Patiëntvolume

15 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	85.000,00
Bronnen	detijd.be
Aanvullende opmerkingen	Detijd.be: 'Ablynx mikt op een prijs van $175.000 per behandeling in de VS en €85.000 in Europa.' Het zal gebruikt worden in aanvulling op huidige behandeling.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	2.762.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

2.762.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.