Caplacizumab

Extended indication	Cablivi is indicated for the treatment of adults experiencing an episode of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP), in conjunction with plasma exchange and immunosuppression
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	2,762,500.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Caplacizumab
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Cablivi is indicated for the treatment of adults experiencing an episode of acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP), in conjunction with plasma exchange and immunosuppression
Proprietary name	Cablivi
Manufacturer	Ablynx
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	March 2017
Expected Registration	August 2018
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

Therapeutic value

Current treatment options	Plasmaferese en immuunsuppressie
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.
Duration of treatment	Average 40 day / days
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	10 mg
References	Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522

Expected patient volume per year

Patient volume	15 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013
Additional remarks	Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar).

Patient volume

15 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013

Additional remarks

Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar).

Expected cost per patient per year

Cost	85,000.00
References	detijd.be
Additional remarks	Detijd.be: 'Ablynx mikt op een prijs van $175.000,00 per behandeling in de VS en €85.000,00 in Europa.' Het zal gebruikt worden in aanvulling op huidige behandeling.

Potential total cost per year

Total cost	2,762,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

2,762,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.