JNJ-4528

Uitgebreide indicatie	Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.
Therapeutische waarde	Nog geen oordeel
Totale kosten	21.125.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	JNJ-4528
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie	Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.
Fabrikant	Janssen
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	April 2021
Verwachte registratie	Februari 2022
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en registratie in 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutische waarde	Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is nog onvoldoende data beschikbaar om de therapeutische waarde van JNJ-4528 in vergelijking met idecabtagene vicleucel en chemotherapeutische regimes te kunnen bepalen. Hiervoor zullen eerst de langere termijn data van de CARTITIUDE en de KarMMa studie moeten volgen. De eerste data van de CARTITUDE fase 1b studie laten een ORR van 100% zien met een 86% van de patiënten met een stringente CR. De PFS bij 9 maanden was 86%. Echter de mediane follow up is slechts 11.5 maanden.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	60 - 70 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Incidentie MM in 2019 is 1279, waarvan 457 75+, die mogelijk niet in aanmerking komen (tot op heden weinig patiënten met CAR T behandeld). Prevalentie in 2019 is 4351, waarvan 1443 75+. Er zijn ongeveer 2050 recidief patiënten in 2019 onder de 75 jaar (2e lijnstherapie en verder). 4e lijnstherapie en verder zal naar schatting 20% hiervan zijn (zo'n 400 patiënten). Deze patienten komen niet allemaal in aanmerking o.a. door co-mobididiteit. Patienten die uiteindelijk in aanmerking zullen komen betreft naar schatting 60-70 per jaar. Deze schatting hangt wel sterk af van de plaatsbepaling van JNJ-4528, bijvoorbeeld na de 3e of na de 4e lijnsbehandeling. Mogelijk liggen de getallen hoger. En ook de plaats ten opzichte van ide-cel maakt natuurlijk uit, hoeveel patiënten behandeld zullen worden met JNJ-4528

Patiëntvolume

60 - 70

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Incidentie MM in 2019 is 1279, waarvan 457 75+, die mogelijk niet in aanmerking komen (tot op heden weinig patiënten met CAR T behandeld). Prevalentie in 2019 is 4351, waarvan 1443 75+. Er zijn ongeveer 2050 recidief patiënten in 2019 onder de 75 jaar (2e lijnstherapie en verder). 4e lijnstherapie en verder zal naar schatting 20% hiervan zijn (zo'n 400 patiënten). Deze patienten komen niet allemaal in aanmerking o.a. door co-mobididiteit. Patienten die uiteindelijk in aanmerking zullen komen betreft naar schatting 60-70 per jaar. Deze schatting hangt wel sterk af van de plaatsbepaling van JNJ-4528, bijvoorbeeld na de 3e of na de 4e lijnsbehandeling. Mogelijk liggen de getallen hoger. En ook de plaats ten opzichte van ide-cel maakt natuurlijk uit, hoeveel patiënten behandeld zullen worden met JNJ-4528

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	320.000,00 - 330.000,00
Bronnen	https://icer-review.org/announcements/icer-to-assess-car-t-cell-therapies-for-multiple-myeloma/
Aanvullende opmerkingen	Nog geen prijs bekend. Wel volgt er volgend jaar een ICER rapport over de waarde van dit product. Huidige inschatting op basis van andere CAR-T behandelingen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	21.125.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

21.125.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Bronnen	adisinsight

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.