Cipaglucosidase alfa

Cipaglucosidase alfa

Stofwisseling en Endocrinologie

Nieuw middel (specialité)

Stofwisselingsziekten

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van volwassenen met op late-onset ziekte van Pompe (acid α‑glucosidase [GAA] deficientie).

Pombiliti

Amicus

Amicus

Anders, zie opmerkingenveld

Intraveneus

Injectie

Intramuraal (MSZ)

Erasmus Rotterdam

Combinatie therapie: 
Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nieuwe toedieningsvorm

Nee

November 2021

Maart 2023

Nee

Geregistreerd

Positieve opinie december 2022. Cipaglucosidase alfa is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2023-8134.html

Alglucosidase alfa

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen van alglucosidase alfa op cipaglucosidase. Er is geen directe vergelijking tussen cipaglucosidase en avalglucosidase alfa.

levenslang

1 maal per 2 weken

ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion

Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial" Schoser et al Lancet Neurology 2021 20 12 1027-1037 (NCT03729362)

GIPdatabank.nl

In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat.

> 467.000,00

GIPdatabank

De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Nee

Ja

Studies ongoing for license extension into paediatric LOPD and IOPD patients.

A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18 (ROSSELLA) 
ClinicalTrials.gov ID NCT04808505

ZIP Study-OL Study of Safety, PK, Efficacy, PD, Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatrics Aged 0 to < 18 y.o. w/LOPD
ClinicalTrials.gov ID NCT03911505

Er is op dit moment geen overige informatie.