CM-AT / CM-4612

Uitgebreide indicatie	Autism.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	CM-AT / CM-4612
Domein	Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie	Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie	Autism.
Merknaam	Luminenz-AT
Fabrikant	curemark
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Poeder voor oraal gebruik
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	Expertisecentrum Autisme Nederland.
Aanvullende opmerkingen	Enzymtherapie gericht op gastrointestinale en pancreatische defecten (enzym modulator / vervanger). Geneesmiddel met een nieuw aangrijpingspunt.

Registratie

Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Registatieproces: aanvraag via 'Fast Track' in Amerika (FDA).

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het is nog onduidelijk wat de (meer)waarde is t.o.v. andere (non)medicamenteuze behandelingen. De fabrikant zegt het eerste geneesmiddel tegen autisme te ontwikkelen. De aantallen in de fase drie studies zijn aanzienlijk (een breed spectrum aan toepassingen). Als het echt een toegevoegde waarde heeft dan is in de lijn van de verwachting dat het breed gebruikt zal worden. Vooralsnog is het onduidelijk of het middel lijkt op de tryptophaan (serotonine precursor enig neurotranmitter die via voeding beschikbaar komt) suppletie die gegeven werd bij depressie om de hoeveelheid serotonine in het brein te verhogen.
Bronnen	clinicaltrials.gov: NCT02410902

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Het is nog onduidelijk wat de (meer)waarde is t.o.v. andere (non)medicamenteuze behandelingen. De fabrikant zegt het eerste geneesmiddel tegen autisme te ontwikkelen. De aantallen in de fase drie studies zijn aanzienlijk (een breed spectrum aan toepassingen). Als het echt een toegevoegde waarde heeft dan is in de lijn van de verwachting dat het breed gebruikt zal worden. Vooralsnog is het onduidelijk of het middel lijkt op de tryptophaan (serotonine precursor enig neurotranmitter die via voeding beschikbaar komt) suppletie die gegeven werd bij depressie om de hoeveelheid serotonine in het brein te verhogen.

Bronnen

clinicaltrials.gov: NCT02410902

Verwacht patiëntvolume per jaar

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Ja
Indicaties off-label gebruik	Afhankelijk van bijlage 2 voorwaarden.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.