U bevindt zich hier:
Hemofilie A met inhibitors en hemofilie B met inhibitors
Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Registratieaanvraag in behandeling
Concizumab
Cardiovasculaire aandoeningen
Nieuw middel (specialité)
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Novo Nordisk
Subcutaan
Injectie
Intramuraal (MSZ)
Concizumab is a subcutaneous prophylactic therapy. It is a hemostatic rebalancing agent that binds to the Kunitz-2 domain of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), one of the molecules that contributes to downregulation of coagulation thereby preventing TFPI from binding to and blocking the factor Xa (FXa) active site.
Centraal (EMA)
Normaal traject
Nee
Januari 2023
Februari 2024
Ja
Emicizumab of gentherapieën.
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Concizumab is een monoklonaal antilichaam dat TFPI remt en daardoor de trombinegeneratie doet toenemen. Hierdoor heeft het een prohemostatisch effect, zowel bij deficiëntie van stollingsfactor VIII of IX en bij antistoffen tegen stollingsfactor VIII of IX. De werkzaamheid is al getoond in twee fase 2 studies. De fase 3 studie is nog niet gepubliceerd. Voor de indicatie hemofilie A of B met inhiberende antistoffen is relevant dat voor hemofilie A met antistoffen een zeer effectief geneesmiddel genaamd emicizumab, al wordt gebruikt. Er zijn (nog) geen data die emicizumab met concizumab vergelijken. Voor de hemofilie B groep met remmers geldt dat er nog geen producten op de markt zijn en het voor deze patiënten wel interessant is.
doorlopend
1 maal per dag
0.15 mg/kg - 0.25 mg/kg
NCT04083781; Blood. 2019 Nov 28;134(22):1973-1982. doi: 10.1182/blood.2019001542.
A loading dose of 1.0 mg/kg concizumab at baseline followed by an initial daily dose of 0.20 mg/kg concizumab from treatment day 2. Within an initial 5-8-week dose adjustment period on 0.20 mg/kg concizumab, the patients can be increased or decreased in dose to 0.25 mg/kg or 0.15 mg/kg concizumab.
2 - 3
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Hemofilie A 1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED Hemofilie | Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl) Hemofilie B: A. Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie B. Jaarrapportages | Stichting HemoNED) C. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315
Hemofilie A: Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A. Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten). Hiervan heeft 30% antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (177 patiënten). Hemofilie B A. Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1.700; 15% hiervan heeft hemofilie B, met andere woorden ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. B. Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal * 49% ernstig = 125 patiënten. C. Hiervan heeft 1,5%-3% wel antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (2-4 patiënten). Er wordt verwacht dat enkel de hemofilie B patiënten in aanmerking komen doordat er nog geen producten op de markt zijn voor deze groep. Dit betekent dat er waarschijnlijk hooguit 3 patiënten in Nederland in aanmerking komen.
Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.
Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.
Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.
zie andere indicatie op de Horizonscan
Fabrikant
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen