Concizumab

Uitgebreide indicatie	Hemofilie A en B zonder inhibitors
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Concizumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Hemofilie A en B zonder inhibitors
Fabrikant	Novo Nordisk
Portfoliohouder	Novo Nordisk
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	Februari 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Emicizumab en gentherapieën.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Concizumab is een monoklonaal antilichaam dat TFPI remt en daardoor de trombinegeneratie doet toenemen. Hierdoor heeft het een prohemostatisch effect, zowel bij deficiëntie van stollingsfactor VIII of IX en bij antistoffen tegen stollingsfactor VIII of IX. De werkzaamheid is al getoond in 2 fase 2 studies. De fase 3 studie is nog niet gepubliceerd. Voor de indicatie hemofilie A of B met inhiberende antistoffen is relevant dat voor hemofilie A met antistoffen een zeer effectief geneesmiddel genaamd emicizumab, al wordt gebruikt. Er zijn (nog) geen data die emicizumab met concizumab vergelijken.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	0.15 mg/kg - 0.25 mg/kg
Bronnen	https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04082429
Aanvullende opmerkingen	A loading dose of 1.0 mg/kg concizumab at baseline followed by an initial daily dose of 0.20 mg/kg concizumab from treatment day 2. Within an initial 5-8-week dose adjustment period on 0.20 mg/kg concizumab, the patients can be increased or decreased in dose to 0.25 mg/kg or 0.15 mg/kg concizumab.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 537 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Hemofilie A 1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED 3. Hemofilie \| Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl) Hemofilie B: A. Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie B. Jaarrapportages \| Stichting HemoNED) C. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315
Aanvullende opmerkingen	Hemofilie A: 1. Er zijn 1376 patiënten bekend met hemofilie A. 2. Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten). 3. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (414 patiënten). Hemofilie B A. Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1700; 15% hiervan heeft hemofilie B, m.a.w. ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. B. Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal * 49% ernstig = 125 patiënten. C. Hiervan heeft 97%-98,5% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (120 -123 patienten). Er zijn binnen deze indicatie echter zo veel goede producten, dat de verwachting is dat er weinig tot geen gebruik zal plaatsvinden.

Patiëntvolume

< 537

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Hemofilie A
1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED
3. Hemofilie | Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl)

Hemofilie B:
A.	Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie 
B.	Jaarrapportages | Stichting HemoNED)
C.	Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315

Aanvullende opmerkingen

Hemofilie A:
1. Er zijn 1376 patiënten bekend met hemofilie A.
2. Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten).
3. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (414 patiënten).
Hemofilie B
A.	Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1700; 15% hiervan heeft hemofilie B, m.a.w. ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. 
B.	Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal * 49% ernstig = 125 patiënten.
C.	Hiervan heeft 97%-98,5% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (120 -123 patienten). Er zijn binnen deze indicatie echter zo veel goede producten, dat de verwachting is dat er weinig tot geen gebruik zal plaatsvinden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.