Crizanlizumab

Uitgebreide indicatie	Adakveo is geïndiceerd voor de preventie van herhaalde vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder. Het kan worden gegeven als add-on-therapie naast hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) of als monotherapie bij patiënten voor wie HU/HC ongeschikt of ontoereikend is.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	7.441.875,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Crizanlizumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Adakveo is geïndiceerd voor de preventie van herhaalde vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder. Het kan worden gegeven als add-on-therapie naast hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) of als monotherapie bij patiënten voor wie HU/HC ongeschikt of ontoereikend is.
Fabrikant	Novartis
Werkingsmechanisme	Vasodilator
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Juni 2019
Verwachte registratie	Oktober 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Fabrikant verwacht registratie in oktober 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Hydroxyurea, bloedtransfusies
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5 mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001).
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	2,5-5,0 mg/kg
Bronnen	Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie; NCT01895361)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	90 - 225 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek door de fabrikant (90)

Patiëntvolume

90 - 225

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek door de fabrikant (90)

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	45.500,00 - 49.000,00
Bronnen	Fabrikant; GIP-databank
Aanvullende opmerkingen	Gebaseerd op een lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	7.441.875,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

7.441.875,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	SCD bij kinderen
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.