Vouw alle secties open

Crizotinib

XALKORI

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients (age ≥ 6 to < 18 years) with rel
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 255.112,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Crizotinib
Domein Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients (age ≥ 6 to < 18 years) with relapsed or refractory systemic anaplastic lymphoma kinase (ALK)-positive anaplastic large cell lymphoma (ALCL) and with unresectable, recurrent, or refractory ALK-positive inflammatory myofibroblastic tumour (IMT)
Merknaam XALKORI
Fabrikant Pfizer
Portfoliohouder Pfizer
Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Proteïnekinaseremmer

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Mei 2021
Verwachte registratie Oktober 2022
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen EMA registratie is verkregen in oktober 2022. Het betreft een indicatie uitbreiding. Crizotinib is al geregistreerd voor: a) De eerstelijns behandeling bij volwassenen met ALK (anaplastisch lymfoom kinase)-positief, gevorderd/gemetastaseerd niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC). b) De behandeling bij volwassenen met eerder behandeld ALK (anaplastisch lymfoom kinase)-positief, gevorderd/gemetastaseerd niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC). c) De behandeling bij volwassenen met ROS1-positief, gevorderd/gemetastaseerd niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC).

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Momenteel is er geen geregistreerde ALK-remmer voor kinderen in Europa wat problematisch is. ALK remmers zijn zeker effectief bij ALCL en IMT, 2 tumoren die met ALK fusies gepaard gaan en veelal op de kinderleeftijd voorkomen. Ook bij neuroblastoom zijn er ALK-mutaties. Crizotinib is het eerste geneesmiddel dat vooral in de Verenigde Staten onderzocht is en waar in Europa een waiver voor was goedgekeurd door de EMA. De kinderdosering is daar gepusht tot 280mg/m2, met name om te kijken of de neuroblastomen reageren. Er is nu FDA approval voor deze dosering. In Europa hebben we voor de fusieziekten vaker de 165mg/m2 aangehouden. Ook voor ceritinib, brigatinib en lorlatinib lopen op dit moment studies. Het zou een meerwaarde hebben een ALK remmer in te zetten voor deze patiëntpopulatie. Xalkori werd onderzocht bij 22 patiënten met ALCL & 14 patiënten met IMT. De ORR was 86% voor ALCL & 86% voor IMT.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 280mg / m2
Bronnen NCT00939770, https://www.kinderformularium.nl/denekamp-schaal
Aanvullende opmerkingen De mediane behandelingsduur voor patiënten met ALCL die de 280mg/m2 dosis kregen = 4,2 maanden, en voor patiënten met IMT die de 280mg/m2 dosis kregen is de mediane behandelingsduur 18,9 maanden. De aanbevolen dosering van crizotinib voor pediatrische patiënten met ALCL of IMT is 280mg/m2 oraal tweemaal daags tot progressie van de ziekte of onaanvaardbare toxiciteit, in de SmPC wordt een doseringsschema gegeven.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Folder Non-Hodgkin-lymfomen, Prinses Maxima Centrum https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=NL&Expert=98841 Richtlijn SKION-ALCL-Recidief Folder Tumoren van de weke delen, Prinses Maxima Centrum Casanova et al. 2020 “Inflammatory myofibroblastic tumor: The experience of the European pediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group (EpSSG)”
Aanvullende opmerkingen Jaarlijks zijn er 35 tot 50 kinderen met een non-Hodgkin lymfoom, daarvan heeft 10 tot 20% ALCL (3 tot 10 kinderen). Van deze 3 tot 10 kinderen is 80% ALK+ (3-8 kinderen), waarvan 25 tot 40% relapsed/refractory is (1 tot 3 kinderen). Maximaal komen er per jaar 1 tot 3 kinderen met ALCL in aanmerking voor behandeling met crizotinib. IMT Jaarlijks zijn er 40 kinderen met een wekedelen tumor, daarvan heeft 5% IMT (2 kinderen). Van deze 2 kinderen is 66,7% ALK+ (1-2 kinderen), waarvan 30 tot 50% unresectable, recurrent of refractory is (0 tot 1 kinderen). Maximaal komen er per jaar 0 tot 1 kinderen met IMT in aanmerking voor behandeling met crizotinib. In totaal gaat het jaarlijks voor beide indicaties om 1 tot 4 kinderen die behandeld kunnen worden met crizotinib. Alle patiënten worden behandeld in het Prinses Maxima centrum.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 36.860,00 - 90.696,00
Bronnen taxe mei 2023
Aanvullende opmerkingen De AIP (exclusief BTW) voor een verpakking van Xalkori 200mg van 60 stuks is €4.328. De AIP (exclusief BTW) voor een verpakking van Xalkori 250mg van 60 stuks is €4.733. De gemiddelde kosten per patiënt voor een ALCL-patiënt bedragen €36.860 en voor een IMT-patiënt €90.696 (voor IMT is de mediane behandelingsduur meer dan een jaar, de kosten voor een heel jaar behandelen = €57.585)

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

255.112,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.