Cyclodextrine (Hydroxypropyl betadex)

Uitgebreide indicatie	Ziekte van Niemann-Pick, type C
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Cyclodextrine (Hydroxypropyl betadex)
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Ziekte van Niemann-Pick, type C
Fabrikant	Vtesse
Toedieningsweg	Intrathecaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bronnen	Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16
Aanvullende opmerkingen	De incidentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.