Dabocemagene autoficel

Uitgebreide indicatie	Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Dabocemagene autoficel
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Huidziekten
Uitgebreide indicatie	Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Merknaam	onbekend
Fabrikant	Fibrocell
Werkingsmechanisme	Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg	Intradermaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Juli 2023
Verwachte registratie	Augustus 2024
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Mogelijk weesgeneesmiddel. Middel heeft orphan designation bij de FDA. Nog geen informatie bij de EMA bekend.

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het is op dit moment nog te vroeg om iets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 12 weken
Bronnen	NCT04213261
Aanvullende opmerkingen	Behandelduur afhankelijk van wondgenezing

Patiëntvolume	< 33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Afdeling dermatologie, UMCG
Aanvullende opmerkingen	In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend.

Patiëntvolume

< 33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Afdeling dermatologie, UMCG

Aanvullende opmerkingen

In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend.

Bronnen	Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Aanvullende opmerkingen	Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.