Extended indication Indicated for the treatment of paediatric and young adult patients with unresectable low-grade gliom
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Dabrafenib / trametinib
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Brain cancer
Extended indication Indicated for the treatment of paediatric and young adult patients with unresectable low-grade glioma (LGG) with a BRAF V600E mutation who require systemic therapy. Indicated for the treatment of paediatric and young adult patients unresectable high-grade glioma with a BRAF V600E mutation who have received at least one prior radiation and/or chemotherapy treatment.
Manufacturer Novartis
Portfolio holder Novartis
Mechanism of action Combination therapy
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Oral powder
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Prinses Maxima Centrum (paediatrics)
Additional comments De formulering van trametinib en dabrafenib zal anders zijn dan momenteel al beschikbaar(liquid en dispergeerbare tabletten)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date 2023
Expected Registration 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Er wordt aangegeven dat in het medisch centrum eigenlijk alle kinderen met LGG met een BRAFv600 mutatie reageren op deze therapie. Een probleem is de rebound wanneer er met therapie gestopt wordt.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Dabrafenib 5.25 mg/kg/day (age < 12 years) or 4.5 mg/kg/day (age ≥ 12 years), divided into 2 equal doses; Trametinib 0.032 mg/kg/day (age < 6 years) or 0.025 mg/kg/day (age ≥ 6 years);
References Bouffet et al. 2022 (LGG) & Hargrave et al. 2022 (HGG)

Expected patient volume per year

Patient volume

7 - 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expert opinie Expertise centrum (1);
Additional comments Er zijn ongeveer 60 patiënten met low-grade glioma (LGG) per jaar (kinderen) waarvan rond de 17% een BRAFv600 heeft. Deze patiënten worden niet allemaal behandeld (bijvoorbeeld complete resectie mogelijk). Inmiddels is het duidelijk dat deze groep het in het algemeen slechter doet vergeleken bij andere LGG's. Volgens expertopinie komen er 5-7 kinderen met LGG per jaar in aanmerking. HGG komt erg sporadisch voor, maar bij anaplastische PXAs (pleiomorf xantro astrocytomen) komt het in 50% van de gevallen voor. Dit zijn enkel een paar patiënten per jaar, deze patiënten nemen echter wel allen deel aan deze therapie, aangezien de prognose erg slecht is. Dit komt uit op 2-3 patiënten per jaar. De patiënten reageren bijna allemaal, maar veel korter (3-12 maanden). Dit betekent dat er mogelijk 7 tot 10 patiënten in aanmerking zullen komen voor behandeling (1).

Expected cost per patient per year

References medicijnkosten.nl
Additional comments Combinatietherapie van twee stoffen die al apart op de markt te koop zijn. De prijs van het combinatiepreparaat is nog niet bekend. Mekinist, tablet 2 mg: €202,15 ex btw. TAFINLAR CAPSULE 50MG: €32,15 ex btw.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.