Vouw alle secties open

Expanded human allogenic mesenchymal adult stem cells extracted from adipose tissue

Alofisel / Cx601

Uitgebreide indicatie Treatment of complex perianal fistula(s) in adult patients with non-active / mildly active luminal C
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde

Product

Werkzame stof Expanded human allogenic mesenchymal adult stem cells extracted from adipose tissue
Domein Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie Darmziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of complex perianal fistula(s) in adult patients with non-active / mildly active luminal Crohn’s disease, when fistula(s) have shown an inadequate response to at least one conventional or biologic therapy.
Merknaam Alofisel / Cx601
Fabrikant Takeda
Toedieningsweg Intralaesionaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Betreft stamcelpreparaat.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum April 2016
Verwachte registratie Februari 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie december 2017. Advanced therapy medicinal product.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Fabrikant: Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen.
Behandelduur Niet gevonden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening Fabrikant: 1 toediening van 120 miljoen cellen
Bronnen Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90
Aanvullende opmerkingen Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten, alleen als het invaliderend is? Of juist veel (39% van alle ZvC patienten heeft last van fistels). Fabrikant: Onbekend, reeds communicatie met VWS hierover.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 20.000,00 - 40.000,00
Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat het duur zal zijn, eenmalige toediening.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.