Darvadstrocel

Uitgebreide indicatie	Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele of biologische behandeling.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	5.565.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Darvadstrocel
Domein	Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie	Darmziekten
Uitgebreide indicatie	Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele of biologische behandeling.
Merknaam	Alofisel
Fabrikant	Takeda
Toedieningsweg	Intralaesionaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Betreft stamcelpreparaat. Takeda plant overname van originele fabrikant TiGenix.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum	April 2016
Verwachte registratie	Maart 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Advanced therapy medicinal product. Positieve CHMP opinie december 2017. Geregistreerd in maart 2018. Nog geen vergoeding beschikbaar (juni 2018).

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Fabrikant: Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen.
Dosis per toediening	Fabrikant: 1 toediening van 120 miljoen cellen
Bronnen	Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90
Aanvullende opmerkingen	Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	75 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De werkgroep schat in dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

Patiëntvolume

75 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De werkgroep schat in dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	63.600,00
Bronnen	TiGenix company presentation, June 2017; Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	TiGenix verwacht optimale winst in de VS als Alofisel tussen de $60.000 en $120.000 per behandeling gaat kosten. Takeda geeft aan dat in Nederland de prijs €40.000-60.000 zal bedragen. Een flacon van 30 miljoen cellen kost €15.900. Voor een behandeling van 120 miljoen cellen heb je 4 flacons nodig (€63.600).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	5.565.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

5.565.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.