Decitabine/cedazuridine

Uitgebreide indicatie	In Europe, INAQOVI (decitabine and cedazuridine) is being developed for the following indication: treatment of adult patients with newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML), according to the World Health Organisation (WHO) classification, who are not candidates for standard induction chemotherapy.
Therapeutische waarde	Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Decitabine/cedazuridine
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	In Europe, INAQOVI (decitabine and cedazuridine) is being developed for the following indication: treatment of adult patients with newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML), according to the World Health Organisation (WHO) classification, who are not candidates for standard induction chemotherapy.
Merknaam	ASTX727
Fabrikant	Otsuka
Portfoliohouder	Otsuka
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	First oral formulation of a Hypomethylating Agent (HMA)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Received EMA Orphan Drug Designation in December 2021 EMA filing planned for Q2 2022

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Waakzaam wachten; Behandelingen met Epo, transfusies, groeifactoren en/of antibiotica; Behandeling met hypomethylerende geneesmiddelen: azacitidine en decitabine; Milde chemotherapie; Intensieve chemotherapie, al dan niet gevolgd door een allogene stamceltransplantatie ; Doelgerichte therapie.
Therapeutische waarde	Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Naar verwachting zal met name concurrentie met azacitidine plaatsvinden. De positie in de richtlijn is nog niet bekend. Echter, is dit nieuwe product oraal en zal er dus wel een mogelijk voordeel in toedieningsgemak zijn.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	oral decitabine (35mg) and cedazuridine (100mg) fixed-dose combination tablet
Bronnen	NCT02103478 NCT03306264
Aanvullende opmerkingen	NCT03306264: Multicenter, randomized, open-label, crossover PK study of ASTX727 versus IV decitabine. Adult subjects who are candidates to receive IV decitabine will be randomized 1:1 to receive the ASTX727 tablet Daily×5 in Cycle 1 followed by IV decitabine 20 mg/m^2 Daily×5 in Cycle 2, or the converse order. After completion of PK studies during the first 2 treatment cycles, subjects will continue to receive treatment with ASTX727 from Cycle 3 onward (in 28-day cycles) until disease progression, unacceptable toxicity, or the subject discontinues treatment or withdraws from the study.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 700 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	hematon (1); Ned Tijdschr Geneeskd. 1995;139:2130-5 (2)
Aanvullende opmerkingen	MDS is een zeldzame ziekte die vooral bij mensen tussen de zestig en negentig jaar voorkomt. Het wordt vaker bij mannen geconstateerd. In Nederland gaat het om ongeveer zevenhonderd nieuwe gevallen per jaar; 1/ De geschatte incidentie varieert van 5 tot 25 nieuwe patiënten in een populatie van 100.000 personen per jaar. 2/ Het is de verwachting dat de gehele populatie in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Patiëntvolume

< 700

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

hematon (1); Ned Tijdschr Geneeskd. 1995;139:2130-5 (2)

Aanvullende opmerkingen

MDS is een zeldzame ziekte die vooral bij mensen tussen de zestig en negentig jaar voorkomt. Het wordt vaker bij mannen geconstateerd. In Nederland gaat het om ongeveer zevenhonderd nieuwe gevallen per jaar; 
1/ De geschatte incidentie varieert van 5 tot 25 nieuwe patiënten in een populatie van 100.000 personen per jaar.
2/ Het is de verwachting dat de gehele populatie in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	drugs.com
Aanvullende opmerkingen	The cost for Inqovi oral tablet (100 mg-35 mg) is around $7,834 for a supply of 5 tablets, depending on the pharmacy you visit in the US.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.