Vouw alle secties open

Deoxythymidine / deoxycytidine

Uitgebreide indicatie

Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Deoxythymidine / deoxycytidine
Domein

Neurologische aandoeningen
Reden van opname

Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie

Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie

Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency
Fabrikant

Zogenix
Toedieningsweg

Oraal
Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)
Type traject

Versnelde beoordeling
Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP

Nee
Indieningsdatum

Maart 2023
Verwachte registratie

December 2023
Weesgeneesmiddel

Ja
Registratiefase

Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing

Momenteel zijn er alleen open label studies gaande wat het lastig maakt om een goede therapeutische waarde in te schatten.
Dosis per toediening

400 mg/kg/day
Bronnen 
NCT04581733

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen 
TK2-Related Mitochondrial DNA Maintenance Defect, Myopathic Form. Julia Wang. 2012 (1); expertopinie (2)
Aanvullende opmerkingen 
Een zeer zeldzame ziekte, 107 gevallen bekend wereldwijd (1). In Nederland is de inschatting dat er maximaal 10 patiënten zouden kunnen zijn maar waarschijnlijk minder (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.