Difelikefalin

Uitgebreide indicatie	Kapruvia is indicated for the treatment of moderate-to-severe pruritus associated with chronic kidney disease in adult patients on haemodialysis.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten	13.436.670,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Difelikefalin
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Huidziekten
Uitgebreide indicatie	Kapruvia is indicated for the treatment of moderate-to-severe pruritus associated with chronic kidney disease in adult patients on haemodialysis.
Merknaam	Kapruvia
Fabrikant	Cara
Portfoliohouder	Vifor
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Opioïd kappa receptor agonist

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2021
Verwachte registratie	April 2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie ontvangen op Februari 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	UVB lichttherapie, topicaal creme.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De fase 3 studie genaamd KALM-2 heeft zijn primaire eindpunten op basis van de (WI-NRS) schaal gehaald. Difelikefalin heeft bij slechts 20% van de patiënten klinisch meerwaarde omdat klinische relevante afname van jeuk met difelikefalin bij slechts 40-50% van de patiënten bereikt werd ten opzichte van 20-30% bij placebo
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	3 maal per week
Dosis per toediening	0,5 µg/kg
Bronnen	NCT03422653; NCT03636269; Nierstichting Steven Fishbane, M.D., Aamir Jamal, M.D., Catherine Munera, Ph.D., Warren Wen, Ph.D., and Frédérique Menzaghi, Ph.D., for the KALM-1 Trial Investigators. A Phase 3 Trial of Difelikefalin in Hemodialysis Patients with Pruritus. N Engl J Med 2020;382:222-32. DOI: 10.1056/NEJMoa1912770
Aanvullende opmerkingen	Toediening na iedere nierdialyse. Voor hemodialyse komt een patiënt meestal drie keer per week een halve dag naar het ziekenhuis.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 2.630 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Nierstichting (1); Van der Willik et al. Routinely measuring symptom burden and health-related quality of life in dialysis patients: first results from the Dutch registry of patient-reported outcome measures. Clinical Kidney Journal. 2020 (2); Judith Tommel et al. “What matters to you?”: The relevance of patient priorities in dialysis care for assessment and clinical practice. Semin Dial. 2022 (3).
Aanvullende opmerkingen	Op 31 december 2020 dialyseerden in totaal 6.292 mensen. Zo’n 16% daarvan dialyseert thuis met peritoneale dialyse, 84% wordt behandeld met hemodialyse (5.260), 270 mensen daarvan doen hemodialyse thuis (1). 50% (2.630) van deze patiënten melden bij de PROMS jeuk als een van hun vele klachten. Veruit de meeste patiënten prioriteren jeuk echter niet als een van hun 5 belangrijkste klachten In dagelijkse huidige dialysepraktijk is jeuk slechts bij een zeer klein aantal patiënten een belangrijke klacht van de patiënten (2, 3). Er wordt daardoor verwacht dat het uiteindelijk patiëntvolume lager zal liggen.

Patiëntvolume

< 2.630

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Nierstichting (1); Van der Willik et al. Routinely measuring symptom burden and health-related quality of life in dialysis patients: first results from the Dutch registry of patient-reported outcome measures. Clinical Kidney Journal. 2020 (2); Judith Tommel et al. “What matters to you?”: The relevance of patient priorities in dialysis care for assessment and clinical practice. Semin Dial. 2022 (3).

Aanvullende opmerkingen

Op 31 december 2020 dialyseerden in totaal 6.292 mensen. Zo’n 16% daarvan dialyseert thuis met peritoneale dialyse, 84% wordt behandeld met hemodialyse (5.260), 270 mensen daarvan doen hemodialyse thuis (1). 50% (2.630) van deze patiënten melden bij de PROMS jeuk als een van hun vele klachten. Veruit de meeste patiënten prioriteren jeuk echter niet als een van hun 5 belangrijkste klachten In dagelijkse huidige dialysepraktijk is jeuk slechts bij een zeer klein aantal patiënten een belangrijke klacht van de patiënten (2, 3). Er wordt daardoor verwacht dat het uiteindelijk patiëntvolume lager zal liggen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 5.109,00
Bronnen	fabrikant
Aanvullende opmerkingen	De AIP betreft €393 exclusief BTW voor een verpakking van 12 stuks van 0,5mg (KAPRUVIA INJVLST 50 MCG/ML FLACON 1ML)

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	13.436.670,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

13.436.670,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Prutitus CKD stages 3-4; Pruritus CLD; Atopic dermatitis; Acute postoperative pain
Bronnen	Website Cara Therapeutics

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen	Gezien hoge kosten en slechts zeer beperkt percentage patiënten waarbij difelikefalin meerwaarde heeft ten opzichte van placebo verdient het de voorkeur om patiënten tijdens proefperiode gerandomiseerd 6 weken met difelikefalin en 6 weken met placebo te behandelen alvorens langdurige behandeling te starten