Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.

Uitgebreide indicatie	Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.
Therapeutische waarde	Nog geen oordeel
Totale kosten	9.375.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hematologie, overig
Uitgebreide indicatie	Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.
Merknaam	ATIR101
Fabrikant	Kiadis
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	ATIR101 is a cell-based medicinal product consisting of a donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host alloreactive T-cells using photodynamic treatment (PDT), which is administered to patients who have received a haploidentical, T-cell depleted HSCT from the same donor as the donor of the cells used in ATIR101. The host alloreactive T-cells that may cause GVHD have been selectively eliminated from ATIR101. ATIR101 will provide the recipient with donor T-cell based immunity and will bridge the period of temporal immune deficiency caused by the pre-treatment until the engrafted stem cells have generated a fully functional immune system. Preservation of virus specific T-cells in ATIR101, if present in the collected donor cells, has been demonstrated in vitro for clinically relevant viruses.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Juni 2017
Verwachte registratie	Juni 2019
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Restart of the procedure 27 March 2018 - responses received to Day 120 List of Questions.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	In toenemende mate wordt post allo cyclofosfamide toegepast ter preventie van GVHD in de haplo identieke setting, dit lijkt een succesvolle en veel goedkopere benadering dan ATIR.
Therapeutische waarde	Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Wordt op dit moment in gerandomiseerde studie vergeleken met cyclofosfamide maar uitkomsten zullen nog op zich laten wachten.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	2x10^6 cellen/kg
Bronnen	NCT02500550; fabrikant, Clinical trial: CR-AIR-009.
Aanvullende opmerkingen	ATIR101 should be infused 28 – 32 days following the receipt of a haploidentical, T-cell depleted HSCT. Lack of HLA-identical sibling or matched unrelated donors has emerged the use of haploidentical family donors. ATIR101 is the treatment option (viable T-cells) which functionally will eliminate the potentially GVHD-causing cells, decrease TRM and improve OS.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	40 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Fabrikant; EBMT activity survey 2016; Passweg 2018
Aanvullende opmerkingen	Hangt ervan af waarvoor het ingezet gaat worden, aantal haplo’s per centrum niet zo groot, maximaal 50-60 per jaar in Nederland daar waar het volwassenen betreft. Gaat het ingezet worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden. Fabrikant: "538 allogenic HSCTs have been performed in the Netherlands in 2016, of which only 80% in adults, ie. Fabrikant: "431 patients. Circa 10% of these allogenic HSCTs were haplo-identical HSCTs in myeloid and lymfoid malignancies, ie. 43 patients. With an 2% increase in number of allogeneic HSCTs per year, this will bring the number of eligible patients to 44 for 2018."

Patiëntvolume

40 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Fabrikant; EBMT activity survey 2016; Passweg 2018

Aanvullende opmerkingen

Hangt ervan af waarvoor het ingezet gaat worden, aantal haplo’s per centrum niet zo groot, maximaal 50-60 per jaar in Nederland daar waar het volwassenen betreft. Gaat het ingezet worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden. Fabrikant: "538 allogenic HSCTs have been performed in the Netherlands in 2016, of which only 80% in adults, ie. Fabrikant: "431 patients. Circa 10% of these allogenic HSCTs were haplo-identical HSCTs in myeloid and lymfoid malignancies, ie. 43 patients. With an 2% increase in number of allogeneic HSCTs per year, this will bring the number of eligible patients to 44 for 2018."

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	175.000,00 - 200.000,00
Bronnen	Fabrikant

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	9.375.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

9.375.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.