Eculizumab

Eculizumab

Neurologische aandoeningen

Indicatieuitbreiding

Spierziekten, overig

Extension of indication to include treatment of paediatric patients aged 6 years and above with acetylcholine receptor-antibody (AChR-Ab) positive (+) refractory gMG.

Soliris

Alexion

Intraveneus

Infuus

Intramuraal (MSZ)

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

November 2022

Juli 2023

Ja

Geregistreerd

Positieve CHMP-opinie juni 2023

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

De fase 3 studie bij pediatrische patiënten met refractaire myasthenia gravis is nog niet officieel gepubliceerd. In de klinische trial (NCT03759366) worden 11 kinderen, in de leeftijd 6 tot 17, met refractaire en AChR-positieve gMG behandeld met Soliris voor 26 weken. De resultaten laten zien dat de gemiddelde score op de Quantitative MG (QMG) schaal, die de mate van MG meet, met 5,8 punten toenam. Dit toont aan dat ernstige symptomen van de ziekte verminderen na gebruik.

doorlopend

1 maal per 2 weken

300 - 1200mg

NCT03759366

Eculizumab will be administered at doses of 300, 600, 900, or 1,200 milligrams (mg), based on the participant's current body weight. In the Primary Evaluation Treatment Period (26 weeks), eculizumab will be administered weekly during the initial induction phase and every 2 weeks during the maintenance phase.

3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1). Expertopinie(2);

In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen) , de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (rond de1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150 tot 300) (1). Hierbij zullen slechts enkele kinderen zijn. Het zou om totaal 30 kinderen in Nederland gaan en als daarvan 10% complementremmers nodig heeft gaat het om hooguit 3 patiënten (2).

Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement  lopend tot en met 31 december 2025.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.