Vouw alle secties open

Edasalonexent

Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 135.000.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Edasalonexent
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Duchenne
Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy
Fabrikant Catabasis
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum LUMC
Aanvullende opmerkingen Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2020
Verwachte registratie 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Adisinsight: "Catabasis Pharmaceuticals plans a global phase III POLARIS DMD trial for Duchenne muscular dystrophy (In children) in the second half of 2018." Estimated completion date is juni 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Corticosteroïden
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

400 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland, expert opinie
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 300.000,00
Bronnen BIA Ataluren
Aanvullende opmerkingen Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

135.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.