Efanesoctocog alfa

Uitgebreide indicatie	Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Efanesoctocog alfa
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A
Fabrikant	Sobi
Portfoliohouder	Sobi
Werkingsmechanisme	Stollingsfactor
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Factor VIII replacement.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Mei 2023
Verwachte registratie	Juni 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	50 UI/kg
Bronnen	NCT05817812 (Freedom)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 260.000,00
Bronnen	https://www.biopharmadive.com/news/sanofi-bioverativ-fda-approve-drug-rare-anemia/618416/
Aanvullende opmerkingen	In de Verenigde Staten is de lijstprijs bekend. Dit is 280.000 dollar per patiënt per jaar voor een gemiddelde patiënt van 75 kg (1800 dollar per dosis). Omgerekend naar euro is dat €260.000 . De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal deze prijs lager zijn in Nederland.

Kosten

< 260.000,00

Bronnen

https://www.biopharmadive.com/news/sanofi-bioverativ-fda-approve-drug-rare-anemia/618416/

Aanvullende opmerkingen

In de Verenigde Staten is de lijstprijs bekend. Dit is 280.000 dollar per patiënt per jaar voor een gemiddelde patiënt van 75 kg (1800 dollar per dosis). Omgerekend naar euro is dat €260.000 . De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal deze prijs lager zijn in Nederland.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.