Efanesoctocog alfa

Extended indication	Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	920,000,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Efanesoctocog alfa
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A.
Manufacturer	Sobi
Portfolio holder	Sobi
Mechanism of action	Coagulant
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Factor VIII replacement.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	May 2023
Expected Registration	June 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Standaard FVIII profylaxe en emicizumab.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Het is een product met lange halfwaardetijd (47 uur versus 12 uur). Een recente studie bij ernstige hemofilie A toont afname van bloeding bij profylaxe met efanesoctocog alfa vergeleken met standaard FVIII profylaxe. Het is bij profylactische behandeling een alternatief voor andere FVIII concentraten of emicizumab, maar de indicatie voor efanesoctocog alfa is niet beperkt tot alleen ernstige hemofilie A. Het zou een rol kunnen spelen bij de on-demand behandeling, ook bij patiënten die reeds emicizumab gebruiken. Vooral de lange halfwaardetijd en slechts eenmaal per week toediening is de meerwaarde ten opzichte van standaard FVIII concentraten.
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	50 UI/kg
References	NCT05817812 (Freedom); studie N Engl J Med 2023;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226. (1);

Expected patient volume per year

Patient volume	1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	https://www.nhg.org/wp-content/uploads/2023/01/huisartsenbrochure_hemofilie.pdf
Additional remarks	De prevalentie van hemofilie A en B is circa 1/10.000. Nederland telt daarmee ongeveer 1.600 patiënten. In circa 85% van de gevallen is er sprake van hemofilie A (deficiëntie factor VIII). Dit betreft 1.360 patiënten. Op basis van het gebruik van factor VIII voor de indicatie hemofilie A wordt er verwacht dat er ongeveer 1.000 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Mogelijk zal het factor VIII volledig vervangen.

Patient volume

1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

https://www.nhg.org/wp-content/uploads/2023/01/huisartsenbrochure_hemofilie.pdf

Additional remarks

De prevalentie van hemofilie A en B is circa 
1/10.000. Nederland telt daarmee ongeveer 1.600 patiënten. In circa 85% van de gevallen is er sprake van 
hemofilie A (deficiëntie factor VIII). Dit betreft 1.360 patiënten. Op basis van het gebruik van factor VIII voor de indicatie hemofilie A wordt er verwacht dat er ongeveer 1.000 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Mogelijk zal het factor VIII volledig vervangen.

Expected cost per patient per year

Cost	< 920,000.00
References	https://www.ibm.com/downloads/cas/OZKXWE1A
Additional remarks	In de VS is de prijs $5,11 per internationale unit (IU). De dosering voor efanesoctocog alfa is 50 IU/kg/week. Dit brengt de kosten per jaar voor een patiënt van 75 kg richting 1 miljoen dollar (voor kinderen zullen de kosten natuurlijk lager zijn). De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal de prijs lager zijn in Nederland.

Cost

< 920,000.00

References

https://www.ibm.com/downloads/cas/OZKXWE1A

Additional remarks

In de VS is de prijs $5,11 per internationale unit (IU).
De dosering voor efanesoctocog alfa is 50 IU/kg/week. Dit brengt de kosten per jaar voor een patiënt van 75 kg richting 1 miljoen dollar (voor kinderen zullen de kosten natuurlijk lager zijn). 
De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal de prijs lager zijn in Nederland.

Potential total cost per year

Total cost	920,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

920,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.